2021年11月29日 星期一

第一型糖尿病(type 1 diabetes)治療新希望

 

胰島素。圖片來源:維基百科

糖尿病(diabetes)是一種無法吸收葡萄糖的疾病。病人因為無法分泌胰島素(insulin)或無法感應胰島素,造成飲食中的糖份無法被吸收,產生所謂的「三多」(多吃、多喝、多尿)症狀。病人因為血糖濃度不穩定,在低血糖時會暴食(多吃);當血糖上升時會口渴(多喝);因為無法吸收血糖,造成腎臟在過濾時會因血糖上升而造成尿液分泌增加(多尿)。

糖尿病分為兩型,第一型糖尿病(type 1 diabetes)的病人無法分泌胰島素;第二型糖尿病(type 2 diabetes)為病人無法感應胰島素。在2019年,糖尿病影響了4.63億人口(佔全世界成年人口的8.8%),其中有九成為第二型糖尿病。大部分的第二型糖尿病,可經由飲食、運動等方式進行治療,但第一型糖尿病終身都需要注射胰島素。

最近,美國的Vertex藥廠公布了以幹細胞治療糖尿病的第一期測試結果。結果發現,注射胰島幹細胞取得了成功,幹細胞成功地在病人體內安家落戶製造胰島素。當然,這只是初步的試驗結果,還需要追蹤五年。

這一切,其實都從一位科學家三十年的努力開始。

Melton博士本來是研究青蛙的發育。這一切在1991年,當他六個月大的兒子被診斷出第一型糖尿病後,他放棄了本來的研究,開始全力找尋如何治療第一型糖尿病。

過去要根治第一型糖尿病,只能透過移植胰臟或移植胰島。由於僧多粥少,能根治的有如鳳毛麟角。因此,Melton博士想從幹細胞下手。

Melton博士的計畫是:將人類幹細胞轉化成為胰島細胞(beta細胞)。這需要對幹細胞要如何分化成為胰島細胞有瞭解,並能開發出如何讓幹細胞分化為胰島細胞。中間的辛勞就不必多說,但令Melton博士錯愕的是,美國政府(小布希為時任總統)在2001年八月簽署了禁止以政府經費進行幹細胞研究的行政命令。為了繼續進行研究,Melton博士必須將自己的實驗室與哈佛大學完全切割乾淨。

儘管要這麼麻煩,但並沒有阻礙Melton博士。所有的努力終於在2014年嶄露曙光,研究團隊終於成功地將幹細胞轉為胰島細胞!為了要取得更多經費支持,Melton博士同年創立了Semma公司--Semma是Melton博士的兒子跟女兒的名字(Sam與Emma)。

要進入臨床測試需要準備更多的資料。為了準備這些,Melton博士需要更多的經費與人手。2019年Vertex以九億五千萬美金買下了Semma,繼續朝著根治第一型糖尿病的方向努力。

今年(2021),美國食藥署(FDA)通過了人體測試的申請。初步總共徵召了17名嚴重的第一型糖尿病病人,對他們注射免疫抑制藥物後,再將一半劑量的胰島細胞由肝門靜脈注入(infusion)。三個月後,測試的結果是成功的。

當然,這個測試才剛剛開始,還需要追蹤五年。但對於參與測試的人來說,整個過程不啻於奇蹟--終於有一天可以離開胰島素,不需要再擔心血糖忽高忽低,造成在工作中昏倒的意外了。

Melton博士估計,這些年來總共花了五千萬美元來完成這個題目。在胰島素發現百年的此時此刻,這個研究成果格外地令人振奮。雖然這個療法大概不會便宜,但至少提供了第一型糖尿病患者根治的新希望。

參考文獻:

Gina Kolata. A Cure for Type 1 Diabetes? For One Man, It Seems to Have Worked.

Vertex Press Release.

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