2025年5月17日 星期六

只有為你:世界第一個客製化基因治療

 

By Ciencias EspañolasKoS - File:ADN_2.pngFile:Pince_a_épiler.png, CC BY-SA 3.0, 

最近在美國,一位出生才兩天的男嬰突然出現嗜睡、呼吸困難的症狀,檢查發現,他的血氨濃度為正常值的30倍以上。這並不是普通的中毒,而是一種罕見疾病(每130萬人中才會有一位)——CPS1 缺乏症。

他接受了「客製化基因治療」,而且成功了。

怎麼做呢?安全嗎?來看看

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